IT之家 4 月 11 日消息，国家药品监督管理局（NMPA）4 月 10 日批准波哌达可基注射液（BBM-H901，商品名“信玖凝”）上市，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子 IX 缺乏症）成年患者。
这是中国首个获批的血友病 B 基因治疗药物，同时也是中国首个获批的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，曾先后被 NMPA 纳入突破性疗法和优先审评通道，是中国基因治疗的里程碑事件。
作为中国首个获批的血友病 B 基因治疗药物，信玖凝由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。
血友病 B（也称 B 型血友病）是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起，是血友病的第二大常见形式；而血友病则通常是先天遗传，很难根治。
长期以来，血友病 B 患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子 Ⅸ 进行替代治疗。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。
据信念医药介绍，波哌达可基注射液采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子 Ⅸ 基因递送到患者肝脏细胞内，从而利用宿主细胞基因持续表达 FIX，并分泌到血液中，发挥其促凝血活性。
商业化层面，该疗法的定价尚未公布，但国际同类产品价格均高达百万美元以上，三者均为 AVV 基因疗法：
CSL Behring 和 UniQure 公司开发的 Hemgenix 同时也是全球首个血友病基因疗法药物售价 350 万美元（IT之家注：现汇率约合 2562.8 万元人民币）。
辉瑞用于治疗中重度 B 型血友病成人患者的 Beqvez 售价约 350 万美元（现汇率约合 2562.8 万元人民币）。
Biomarin 用于治疗成人重度Ａ型血友病的 Roctavian 售价 290 万美元（现汇率约合 2123.4 万元人民币）。
不过这 3 款血友病基因疗法均面临销售困境：BioMarin 曾预计 Roctavian 2023 年销售额为 0.5-1.5 亿美元，但当年销售额仅 350 万美元。目前，Roctavian 商业化范围已被缩小到美国、德国、意大利三个市场。
2025 年 2 月，辉瑞也终止开发和商业化 Beqvez，原因是“迄今为止患者和医生对血友病基因疗法的兴趣有限”。2024 年年底，辉瑞还将血友病 A 基因治疗产品的权益退回给 Sangamo。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸则表示，未来信念医药还将推进该药的海外商业化进程。
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